La terapia CAR T para MM recibe la designación RMAT.
CAR T therapy for MM receives RMAT designation
https://www.hematologytimes.com/section ... iZAvzukOVs
" P-BCMA-101, una terapia autóloga con receptor de antígeno quimérico (CAR) que se está desarrollando para tratar pacientes con mieloma múltiple (MM) en recaída / refractaria, recibió la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA).
La designación RMAT está destinada a acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos regenerativos destinados a tratar, modificar, revertir o curar una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal.
Para que una terapia reciba la designación de RMAT, la evidencia preliminar debe indicar que la terapia tiene el potencial de abordar las necesidades médicas no satisfechas de la enfermedad o afección.
La designación de RMAT proporciona todos los beneficios de las designaciones de terapias avanzadas e innovadoras , incluidas las interacciones tempranas con la FDA.
Acerca de P-BCMA-101
Para crear P-BCMA-101, las células T de los pacientes se modifican utilizando un sistema de modificación de ADN no viral conocido como piggyBac ™. Las células T modificadas se dirigen a las células que expresan el antígeno de maduración de las células B (BCMA), que se expresa en esencialmente todas las células MM.
Los primeros resultados del ensayo de fase 1 ( NCT03288493 ) de P-BCMA-101 se informaron recientemente en la Cumbre CAR-TCR de 2018 por el Dr. Eric Ostertag,, director ejecutivo de Poseida Therapeutics Inc., la compañía que desarrolla P-BCMA- 101.
La presentación incluyó datos sobre 11 pacientes con MM muy pretratados. Los pacientes tenían una mediana de edad de 60 años y el 73% eran de alto riesgo. Tenían una mediana de seis terapias previas.
Los pacientes recibieron acondicionamiento con fludarabina y ciclofosfamida durante 3 días antes de recibir P-BCMA-101. Luego recibieron una de las tres dosis de células CAR T: 51 × 10 6 (n = 3), 152 × 10 6 (n = 7) o 430 × 10 6 (n = 1).
Los investigadores no observaron toxicidades limitantes de la dosis. Los eventos adversos incluyeron neutropenia en ocho pacientes y trombocitopenia en cinco.
Un paciente puede haber tenido el síndrome de liberación de citoquinas, pero la afección se resolvió sin la intervención del fármaco. Y los investigadores no observaron neurotoxicidad.
Siete de cada diez pacientes evaluables para la respuesta según los criterios del International Myeloma Working Group lograron al menos una respuesta parcial, incluidas muy buenas respuestas parciales y una respuesta completa rigurosa.
El undécimo paciente tenía una enfermedad oligosecretora y solo era evaluable mediante PET, lo que indicaba una respuesta casi completa.
Los resultados adicionales de este ensayo están programados para ser presentados en la Reunión Anual de ASH de 2018 ( resumen 1012 ).
El estudio está financiado por el Instituto de Medicina Regenerativa de California y Poseida Therapeutics."
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