Una posible vacuna para el mieloma ha sido aprobada como medicamento huérfano por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
La Designación como medicación huérfana por la EMA se concede para promover el desarrollo clínico de tratamientos que se dirigen a enfermedades potencialmente mortales o debilitantes raras y que se espera proporcionen una ventaja terapéutica significativa sobre los tratamientos existentes. Para fomentar la innovación en esta área, la compañía farmacéutica recibe incentivos de desarrollo importantes, incluyendo diez años de exclusividad en el mercado después de que se licencia para su uso, las reducciones en las tasas y los costos del proceso de regulación y asistencia científica de la EMA … Dadas las relativamente pequeñas poblaciones de pacientes, estas medidas están diseñadas para alentar a las empresas farmacéuticas a producir tratamientos para enfermedades raras como el mieloma (también conocidos como medicamentos «huérfanos»).
La Empresa de biotecnología israelí Vaxil publicó recientemente los resultados de un ensayo de fase clínica I / II en el British Journal of Haematology probando su vacuna terapéutica ImMucin en pacientes con mieloma. 15 pacientes con evidencia de mieloma recidivante después de una terapia de dosis altas y trasplante autólogo de células madre recibieron seis o 12 inyecciones de ImMucin durante un período de seis meses. 11 de los 15 pacientes lograron una estabilidad o mejoría en la evolución de su mieloma y todos experimentaron efectos secundarios mínimos.
La vacuna terapéutica – un formato que se diferencia de las vacunas tradicionales en que se da a los pacientes en lugar de individuos sanos – está diseñada para entrenar al sistema inmunológico del cuerpo para reconocer y destruir sólo las células de mieloma. Lo hace mediante la identificación de marcadores de MUC1, presentes en alta concentración en células de mieloma, y sólo atacar a las células que contienen esos marcadores.
Representa un avance prometedor en el desarrollo de este nuevo enfoque de tratamiento en el mieloma. Sin embargo, todavia falta continuar la investigación en un número mayor de pacientes.
Bibliografia:
British Journal of Haematology
Volume 169, Issue 1, pages 44–56, April 2015
http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/bjh.13245/abstract
Phase I/II study exploring ImMucin, a pan-major histocompatibility complex, anti-MUC1 signal peptide vaccine, in multiple myeloma patients