Háblenos de su experiencia en el ámbito del mieloma.

Recibí mi diploma en medicina en la Universidad de Damasco en Siria. Para mi residencia e investigación vine a la Universidad de Wisconsin en Madison. Empecé a visitar a pacientes con mieloma y establecí relaciones con ellos que contribuyeron a mi interés por esta enfermedad. Eso era en los años previos a los bifosfonatos, cuando veíamos cómo los huesos de los pacientes se deterioraban por el mieloma. Existía una clara necesidad de desarrollar tratamientos y ayudar a los pacientes con mieloma a tener una mejor calidad de vida.

Durante los últimos 18 años he estado en la Escuela de Medicina de la Universidad de Indiana. Cuando llegué no había ningún programa para el mieloma, por lo que hace aproximadamente 12 años empecé a crear uno. En ese momento yo era el único médico que trabajaba aquí en el ámbito del mieloma, y ahora somos cinco. En la Universidad de Indiana, ahora soy Profesor de Medicina, Patología y Medicina de Laboratorio, así como Director del Departamento de Investigación Clínica para Adultos de IU Melvin and Bren Simon Cancer Center.

Soy miembro del comité de mieloma en el Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG), uno de los centros de investigación clínica del cáncer más grandes de Estados Unidos, y formo parte de CORE Science Solutions (CSS) Academic Myeloma Consortium (AMyC), un consorcio que constituye un modelo de investigación innovador que combina la experiencia de los componentes operacionales de la investigación clínica en oncología con un grupo de líderes de opinión clave en el tratamiento del mieloma y la investigación traslacional. El poder dirigir ensayos clínicos rápidamente nos permite aportar un nuevo tratamiento estándar a la gestión de los pacientes con mieloma.

Hablando de ensayos clínicos, cuéntenos sobre Car-Pom-d.
 
En el pasado nos dábamos por satisfechos si nuestros pacientes presentaban una respuesta parcial (RP) al tratamiento. Pero ahora tenemos un increíble arsenal de nuevas combinaciones farmacológicas que están generando remisiones completas (RC) para muchos pacientes. Llevo a pacientes que han tenido mieloma durante más de 20 años, pero no muchos, lo cual creo que cambiará pronto.

Desgraciadamente, la mayoría de los pacientes acaban volviéndose resistentes a los tratamientos que previamente habían funcionado bien para ellos. Así que la pregunta que nos hacíamos en AMyC era: “¿Podemos crear una nueva combinación?”. Ya teníamos experiencia combinando fármacos inmunomoduladores (IMiD®) con un inhibidor del proteasoma, por lo que para nosotros era obvio que un IMiD de nueva generación más un inhibidor del proteasoma de nueva generación serían eficaces.

Tuve la suerte de tratar al primer paciente con una combinación de Kyprolis® (carfilzomib), Pomalyst® (pomalidomida) y dexametasona (Car-Pom-d). Dicho paciente tenía una enfermedad resistente muy agresiva. Hoy, más de un año y medio después de haberse inscrito en nuestro ensayo clínico de Car-Pom-d, este paciente sigue evolucionando muy bien.

Completamos con éxito la fase I del ensayo clínico, estableciendo la dosis segura de Kyprolis y Pomalyst, y presentamos los datos en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) en diciembre de 2012. Incluso en la fase I observamos una tasa de respuesta importante. Ahora hemos pasado a la fase II del ensayo. Yo llevo a muchos pacientes que participan y la mayoría de ellos presentan respuestas importantes a este tratamiento. No solo estamos alcanzando RC, sino que también estamos alcanzando remisiones duraderas con toxicidad mínima.

¿Qué efectos secundarios ha observado con Car-Pom-d?

Algunos de los efectos secundarios que hemos visto en el primer ciclo han sido retención de líquidos e insuficiencia cardíaca congestiva, pero en su mayoría dichos efectos secundarios pudieron controlarse bien de forma ambulatoria, aunque algunos pacientes fueron hospitalizados durante 2-3 días. No hemos observado neuropatía periférica o bajadas de los recuentos sanguíneos suficientemente importantes como para requerir transfusiones. Tras el primer ciclo, vemos que la mayoría de los pacientes evoluciona bien y no es necesaria una reducción de la dosis.

¿Qué es lo siguiente para Car-Pom-d?

Car-Pom-d es una combinación muy interesante que es activa en pacientes resistentes y con múltiples tratamientos. Varios centros académicos participan en el estudio y estamos reclutando pacientes rápidamente. Dados los efectos secundarios limitados que hemos observado, la progresión natural de este tratamiento combinado sería usarlo en el estadio inicial de la enfermedad para conseguir que más pacientes alcancen una buena remisión pronto. El uso de Car-Pom-d como tratamiento de primera línea sería una pregunta razonable e importante a la que encontrar respuesta.

¿Cómo ve el futuro de la investigación en el ámbito del mieloma?

Lo que encuentro muy esperanzador es el nivel de colaboración entre los investigadores del mieloma. AMyC es solo un ejemplo de ello. Grandes centros de mieloma están trabajando juntos para afrontar los retos que estamos encontrando mientras buscamos la curación. Necesitamos más y mejores tratamientos combinados que usen diferentes clases de fármacos juntos para superar la resistencia a la enfermedad y generar más respuestas completas. En muchos ensayos, la RC se asocia con una mayor supervivencia de los pacientes con mieloma, y cuantos más pacientes alcancen una RC duradera, más cerca estaremos de la curación. También necesitamos definir mejor la enfermedad mínima residual (EMR) en el mieloma y poder clasificar mejor dicha enfermedad, así como mejores técnicas para identificar a los pacientes. Esto es muy importante. El mieloma no es igual para todos. Cada paciente es diferente. Hay un subgrupo de pacientes que tienen un mieloma muy agresivo y necesitamos encontrar una forma de identificar y tratar mejor su enfermedad.

En mi opinión, el análisis retrospectivo no es la mejor manera de estudiar el mieloma. Es posible que el diseño de grandes ensayos prospectivos sea una forma más productiva de descubrir mejores tratamientos. Se trata de una etapa ilusionante en el ámbito del mieloma y mi punto de vista general es muy optimista. Estamos observando respuestas increíbles y duraderas que no habíamos visto hasta ahora. Creo que esto nos llevará un día a la curación.

Además de la investigación en el ámbito del mieloma, usted también participa en concienciar a la gente sobre la enfermedad. Háblenos de ello.

Algo importante que debemos reconocer es que la mayoría de los miembros de la comunidad del mieloma conoce muy bien su enfermedad. La IMF ha hecho un excelente trabajo facilitando que sea así. Muchos de mis pacientes asisten a seminarios y talleres de la IMF que les permiten comprender mejor el mieloma y sus tratamientos. También existe una red sólida de grupos de apoyo que contribuye a mantener a los pacientes conectados e informados.

Cada otoño desde 2005 hago un viaje de dos días por Indiana para concienciar a la gente sobre el mieloma y recaudar fondos para la investigación. Soy un ávido corredor y maratonista. Inicialmente el evento consistía en un día de carrera y un día de ciclismo, y ahora son dos días de ciclismo. Paso la mayor parte del verano entrenándome. Si no estoy de guardia estoy en la carretera preparándome.

He pedaleado aproximadamente 1.400 millas por el mieloma. A menudo hay pacientes y cuidadores que me acompañan durante varios tramos del recorrido. Algunos corren y otros van en bicicleta, y compartir esto con ellos ha sido una experiencia increíble. Cuando empecé a trabajar en el ámbito del mieloma hubiera sido imposible imaginarse a los pacientes corriendo y montando en bicicleta. Ha sido muy gratificante ver los avances científicos que se han hecho en el mieloma, pero no es menos emocionante ver a mis pacientes disfrutar de vidas más largas y activas gracias a las mejoras en los tratamientos del mieloma y el cuidado de apoyo

fuente y mas información
ash.myeloma.org